Британская компания разработает универсальный препарат от муковисцидоза

Базирующаяся в Брайтоне Enterprise Therapeutics была награждена блоком финансирования от фонда «Муковисцидоз» (Cystic Fibrosis) – деньги пойдут на разработку нового, первого в своем классе лекарственного средства для лечения этого достаточно распространенного (75 000 больных во всем мире) генетического расстройства. Пока что лекарственное средство находится на ранних стадиях разработки.

В общей сложности британская биотехнологическая компания потратит около 7 миллионов американских долларов на экспериментальный препарат, нацеленный на трансмембранный элемент 16А (TMEM16A), который, как считается, участвует в выработке слизи, закупоривающей легкие пациентов с муковисцидозом. Важно отметить, что этот препарат работает независимо от CFTR, на который нацелены уже существующие на рынке продукты, которые выпускает известный производитель Vertex (Kalydeco, Orkambi, Symdeko). Все эти средства подходят только для небольшого числа пациентов с определенными мутациями CFTR, и Enterprise Therapeutics считает, что ее препарат, нацеленный для TMEM16A, сможет обойти эту проблему и стать универсальным лекарством от муковисцидоза.

Наряду с лекарственными средствами, нацеленными на TMEM16A, эта биотехнологическая компания также разрабатывает блокаторы эпителиального натриевого канала (ENaC), который отличается повышенной активностью при муковисцидозе и предопределяет вязкость слизи.