FDA предоставило экспериментальному препарату для лечения гемофилии статус орфанного лекарства

В производстве этого лекарственного средства используется платформа Shielded Living Therapeutics от Sigilon для имплантации клеток, с целью достижения стабильных уровней фактора VIII в плазме крови.

Доклинические исследования показали, что инженерные клетки Sigilon Therapeutics, защищенные биоматрицей Afibromer (также изобретенной Sigilon Therapeutics), предотвращают имунный конфликт и развитие фиброза, что позволяет достичь устойчивого терапевтического уровня недостающего при гемофилии А фактора свертывания крови.

Ожидается, что клинические исследования начнутся в первой половине следующего года. По заявлению СЕО компании-производителя, SIG-001 должен стать лишь первым из линейки инновационных кандидатов, направленных на лечение различных хронических заболеваний – ожидается, что многие из проектов Sigilon Therapeutics получат статус орфанных препаратов.

Статус орфанного лекарственного средства, предоставляемый FDA, позволяет производителям претендовать на различные преференции от государства, включая налоговые льготы для проведения клинических исследований, а также (после одобрения регулирующих органов) 7 лет эксклюзивности рынка.