Одобрено лекарство от «болезни вампиров»

Австралийская биотехнологическая компания Clinuvel получила от американского регулятора добро на своей препарат Scenesse, разработанный для лечения эритропоэтической протопорфирии – редкого наследственного заболевания, вызывающего чрезвычайную чувствительность кожи к свету. Утверждение FDA сразу же повысило акции компании на 60%.

Scenesse (афамеланотид) – это первое лекарственное средство, одобренное для терапии эритропоэтической протопорфирии, обусловленной дефицитом фермента (феррохелатазы), который приводит к высоким уровням протопорфирина IX в коже и других тканях, таких как костный мозг и кровь. Молекулы протопорфирина обычно превращаются в гем, компонент кислородсодержащей молекулы гемоглобина в эритроцитах. Накапливаясь в коже, они реагируют на свет в коже с образованием свободных радикалов, повреждающих клетки кожи, и наряду с болью провоцируют отеки, волдыри и изъязвления, которые могут оставлять после себя шрамы.

Действие Scenesse направлено на увеличение уровня меланина в коже, то есть защиту от ультрафиолетового излучения. Лекарственное вещество доставляется в организм через подкожный имплант размером с рисовое зернышко. Имплантат от Clinuvel содержит агонист рецептора меланокортина-1 (MC1-R), который увеличивает синтез эумеланина, одной из двух форм пигмента кожи меланина. Эумеланин встречается у людей с более темной кожей, в то время как другая форма – феомеланин – более распространена у людей со светлой кожей.

Scenesse помогает увеличить количество часов, которые пациенты с эритропоэтической протопорфирией могут провести на солнце без боли по сравнению с плацебо. В одном исследовании пациенты, получавшие Scenesse, выдержали 64 часа солнечного света без боли в течение 180 дней, по сравнению с 41 часом в группе плацебо. Второе исследование, длившееся 270 дней, показало, что пациенты с имплантатом Scenesse способны выдерживать в среднем шесть часов дневного солнечного света без боли, по сравнению с 45 минутами при приеме плацебо.

Scenesse одобрен в Европе по тому же показанию с 2014 года, однако Clinuvel по-прежнему сталкивается с проблемами реимбурсации в Европе. Например, в 2017 году британское агентство NICE отклонило вариант использования препарата по страховке, хотя возобновило рассмотрение этого варианта после апелляции, поданной в прошлом году.