Ингибиторы фосфоинозитид-3-киназы (PI3K) могут пригодиться в лечении орфанных заболеваний

Десять лет назад разработчики лекарств возлагали большие надежды на противораковый потенциал ингибиторов фосфоинозитид-3-киназы (PI3K). Эти низкомолекулярные соединения вмешиваются в ключевой для развития опухоли путь, при котором мутации позволяют злокачественным клеткам выживать и пролиферовать. К сожалению, эти надежды не оправдались: побочные эффекты и низкая эффективность отодвинули многие проекты по PI3K на второй план. Впрочем, до рынка добрались три агента из этого класса: Zydelig (иделалисиб), Aliqopa (копанлисиб) и Piqray (алпелисиб) – но ни один из них нельзя назвать коммерчески успешным.

Однако разработчики попытались использовать ингибиторы PI3K и в других случаях – считается, что еще одной потенциальной мишенью для них могут быть аутоиммунные и воспалительные заболевания.

Новая сделка может означать новую надежду для этого класса лекарств. Базирующаяся в Нидерландах группа Pharming лицензировала за 20 миллионов долларов экспериментальный препарат от Novartis под названием лениолисиб.

Хоть он и относится к классу препаратов, для которых более типичны онкологические показания, голландская компания будет испытывать его по орфанному показанию, в лечении синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS), наследственного заболевания, характеризующегося склонностью к инфекциям вследствие иммунонекоментентности. Pharming поможет Novartis в клинической работе и запустит препарат на рынке, увеличив коммерческий потенциал анти-PI3K. В случае успеха препарат может поступить в продажу уже в 2020 или 2021 году.