Daiichi Sankyo одобрила новый препарат для лечения редкой опухоли

TGCT – также известный как пигментный виллонодулярный синовит (PVNS) или гигантоклеточная опухоль сухожильной оболочки (GCT-TS) – до сих пор не имел одобренной лекарственной терапии, при этом пациенты полагались на хирургическое вмешательство для удаления как можно большей части опухоли.

Однако многие опухоли рецидивируют со временем даже после операции, и в некоторых случаях пациенты не имеют возможности хирургического вмешательства.

В этом случае им приходится жить с серьезными симптомами, связанными с TGCT, включая боль, скованность и ограниченные движения, которые оказывают значительное влияние на качество жизни и приводят к тяжелой инвалидности, согласно данным FDA. Агентство предоставило препарату Daiichi Sankyo статус прорывной терапии, приоритетное рассмотрение заявки и статус орфанного препарата во время его разработки.

Пексидартиниб – представляет собой пероральный препарат, который ингибирует CSF1R, KIT и FLT3, три молекулярные мишени, которые можно использовать для разблокировки иммунных ответов на опухолевые клетки.

Одобрение американского регулятора было основано на данных исследования III фазы ENLIVEN, в котором приняло участие 120 пациента. Частота общего ответа составила 38%, включая 15% полных и 23% ответов (нулевая в группе плацебо). В то же время препарат продемонстрировал высокую гепатотоксичность. К слову, разработка пексидартиниба была приостановлена ​​еще в 2015 году из-за этой проблемы, но потом FDA решило, что его польза перевешивает потенциальные риски.

Препарат японской компании стал первым лекарственным средством, одобренным для лечения этой редкой формы опухоли, поражающей суставы и сухожилия.

Препарат будет продаваться на территории США под торговой маркой Turalio.