Генная терапия болезни Паркинсона: прорыв сезона

Последние результаты клинического исследования второй фазы SUNRISE-PD экспериментального препарата AXO-Lenti-PD для лечения паркинсонизма были настолько триумфальными, что акции его разработчика сразу взлетели на 65%.

Пациенты, принимавшие в течение 3 месяцев вектор AXO-Lenti-PD, продемонстрировали выраженное улучшение моторных функций (на 42%) и резкое снижение количества дискинезий без каких либо серьезных побочных эффектов. Вскоре разработку швейцарско-американской группы Axovant проверят в исследовании, определяющим оптимальную дозировку.

Стандартное лечение паркинсонизма в настоящее время заключается в приеме препарата, являющегося предшественником дофамина, дефицитного при этом заболевании нейротрансмиттера. Такие препараты проявляют эффект лишь на начальных стадиях болезни Паркинсона, к ним быстро развивается резистентность.

Экспериментальная генная терапия болезни Паркинсона предполагает однократное введение лентивирусного вектора, после чего запускается экспрессия трех генов, кодирующих три ключевых фермента, задействованных в биосинтезе дефицитного для таких пациентов нейромедиатора. Это вынуждает синтезировать и высвобождать собственный дофамин другие структуры, нейроны сенсомоторной скорлупы, которые не поражаются при паркинсонизме.