Борьба за миллиард: фармкомпания Novartis добилась ускоренного рассмотрения FDA заявки на новый препарат

Компания Novartis добилась положительного решения Администрации по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по вопросу ускоренного рассмотрения регистрационной заявки CTL019 – иммунотерапии В-клеточного острого лимфобластного лейкоза, передает Ремедиум.

Экспериментальная клеточная иммунотерапия CTL019 создана на основе технологий по использованию химерных антигенных рецепторов (CAR-T) при сотрудничестве с исследователями из Пенсильванского университета, информирует Reuters. Технология CAR-T предполагает модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. После введения измененных клеток обратно в организм больного, генетически измененные иммунные клетки целенаправленно уничтожают раковые клетки.

Согласно результатам клинических исследования II фазы, CTL019 продемонстрировал 82-процентную эффективность (41 из 50 пациентов достиг полной ремиссии) в терапии детей и молодых взрослых, страдающих рецидивирующим диффузным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом. При этом у 48% пациентов были отмечены серьезные нежелательные явления 3 и 4 степени, однако ни одного летального исхода зарегистрировано не было.

Решение FDA о предоставлении права на ускоренное рассмотрение позволит Novartis вывести на рынок CTL019 раньше конкурентов: сейчас разработкой аналогичной терапии KTE-C19 занимается также биотехнологическая компания Kite Pharma. По прогнозам, в случае выхода на рынок, стоимость терапии CTL019 для одного пациента составит несколько сотен тысяч долларов, а ежегодные продажи превысят 1 млрд долларов.