Препарат подразделения Isis получил статус орфанного в США

Американский регулятор присвоил орфанный статус препарату для лечения синдрома семейной хиломикронемии volanesorsen (ранее ISIS-APOCIII Rx). Его разработкой занималась компания Akcea Therapeutics (подразделение Isis Pharmaceuticals). Лекарственное средство находится на завершающей стадии клинических исследований.

По данным результатов средней стадии КИ, опубликованных в профессиональном журнале New England Journal of Medicine, применение volanesorsen способствует значительному снижению уровня аполипопротеинов CIII (apoC-III), триглицеридов, хиломикронов и белковой фракции липопротеинов очень низкой плотности у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии, пишет Фармацевтический вестник.

Разработчики также изучат терапевтическую эффективность препарата в лечении семейной парциальной липодистрофии. Последнюю стадию КИ для такого показания компания планирует запустить уже в этом году.

Ранее Isis Pharmaceuticals сообщила о подписании соглашения о сотрудничестве с Bayer HealthCare для разработки и коммерциализации ISIS-FXIRx. Это партнерство было одобрено в соответствии с требованиями антимонопольного закона Харта-Скотта-Родино.