От орфанных показаний – к миллионам пациентов: Tryngolza одобрен для лечения тяжёлой гипертриглицеридемии  

Tryngolza (олезарсен) — антисмысловой олигонуклеотид, который снижает синтез известного фактора тяжёлой гипертриглицеридемии — аполипопротеина C-III (APOC3).  

Через два года после первого одобрения при крайне редком расстройстве липидного обмена инновационный лекарственный препарат Ionis Pharmaceuticals получил новое одобрение FDA, которое значительно увеличит его целевую аудиторию: лечение тяжёлой гипертриглицеридемии. Это расширение показаний критически важно для того, чтобы препарат смог достичь прогнозируемого статуса блокбастера.  

Потенциальная целевая аудитория по новому показанию Tryngolza в США — около 3 млн человек, в частности примерно 1 млн в группе высокого риска осложнений. По данным FDA, это первый препарат, который доказал способность уменьшать риск острого панкреатита в пациентах с тяжёлой гипертриглицеридемией.  

Новое показание поддержали данные опорных исследований CORE и CORE2, в которых олезарсен через 6 месяцев лечения снижал уровень триглицеридов натощак до 72% по сравнению с плацебо и удерживал этот результат до 12 месяцев.  

Первое одобрение Tryngolza в конце 2024 года касалось синдрома семейной хилонемии (FCS) — очень редкого состояния, которое поражает около 3 000 человек и которое хронически недостаточно и ошибочно диагностируют. Несмотря на это в прошлом году продажи препарата достигли $105 млн, поэтому он стал значимым продуктом для Ionis Pharmaceuticals. Кроме того, Tryngolza — первое средство, которое компания выводит на рынок самостоятельно, без коммерческого партнёра. Теперь, с новым показанием, он может стать по-настоящему трансформационным для Ionis Pharmaceuticals – пиковый годовой объём продаж препарата в настоящее время оценивается на уровне $3 млрд.