- Категория
- Новости
SonoThera трансформирует разработку препаратов генотерапии с помощью ультразвука
- Дата публикации
Современная генетическая медицина — ДНК/РНК-терапия, редактирование и сайленсинг генов — находится в жёстких тисках биологических ограничений. Стандартные вирусные векторы, такие как аденоассоциированные вирусы (AAV), имеют три критических недостатка: жёсткий лимит на размер генетического груза, высокую системную токсичность и невозможность повторного введения, поскольку иммунная система человека мгновенно вырабатывает антитела к вирусу после первой же инъекции.
Компания SonoThera предлагает абсолютно новый технологический подход — полностью отказаться от вирусного транспорта. Она разработала гибридный метод, который сочетает физическое воздействие ультразвука для микроперфорации клеток с передовой инженерией нуклеиновых кислот. Это позволяет доставлять гигантские терапевтические молекулы локально в конкретные органы и повторять процедуру столько раз, сколько требует протокол лечения.
Технологическое ядро: синергия двух запатентованных платформ
Концепция SonoThera базируется на тандеме физического ультразвукового механизма и биоинженерного дизайна молекул:
1. Транспортная технология RIPPLE™ (опосредованная ультразвуком доставка) – платформа, которая использует эффект сонопорации. Под воздействием чётко сфокусированных ультразвуковых волн определённой частоты в клеточных мембранах целевого органа на короткое время образуются микроскопические поры. Через них вводится препарат, при этом «терапевтическое окно» открывается лишь там, куда направлен датчик ультразвука. Главное преимущество метода – полное отсутствие иммуногенности: поскольку организм не видит вирусных белков, препарат можно беспрепятственно вводить повторно в течение всей жизни пациента.
2. Инженерная платформа полезной нагрузки PORE™. Пока ультразвук размыкает мембранный барьер, PORE™ определяет архитектуру самой терапевтической молекулы – платформа готовит ДНК- или РНК-груз таким образом, чтобы он стабильно проникал сквозь сонопоры и эффективно экспрессировался в клетке.
В вирусных векторах физически невозможно разместить гены размером более 4.7 килобаз (kb), и это делало невозможной коррекцию ряда мутаций. RIPPLE и PORE снимают это ограничение: в доклинических испытаниях технология успешно обеспечила экспрессию полноразмерного дистрофина в мышцах модельных мышей и приматов, а этот белок кодирует один из самых больших известных генов, редактирование которого критично для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Благодаря успешным экспериментам на животных, технология SonoThera выходит на этап подготовки к первым клиническим исследованиям. Приоритетными медицинскими программами выбраны две тяжёлые патологии с критической неудовлетворённой потребностью: мышечная дистрофия Дюшенна и аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек.