Ionis получила обнадеживающие данные по препарату для лечения прионных болезней ION717

В письме-обращении к сообществу пациентов с прионными заболеваниями компания сообщила о расширении испытания ION717 по двум направлениям:

1. Введение третьего режима дозирования — его проверят примерно на 20 новых пациентах с симптоматической формой болезни. В отличие от предыдущих групп, участники этого этапа не будут получать плацебо, а только экспериментальный препарат.

2. Продление открытого периода наблюдения: продолжительность оценки действия препарата увеличена с 70 до 142 недель для более детального изучения долгосрочного эффекта.

Никаких других изменений в дизайн исследования внесено не было.

Решение расширить испытание было продиктовано результатами анализа промежуточных данных, которые продемонстрировали обнадеживающий профиль безопасности и переносимости ION717. Кроме того, они подтвердили, что ION717 успешно взаимодействует со своей биологической мишенью — прионным белком, неправильное сворачивание которого приводит к фатальным поражениям мозга.

Таким образом, дата завершения первичного этапа PrProfile переносится с июля 2025 года на февраль 2027 года. Ionis Pharmaceuticals уточнила, что в исследование не добавят новые клинические центры, а срок «февраль 2027 года» является ориентировочным и зависит от скорости набора новых участников. На данный момент компания активно взаимодействует с исследователями для ускорения набора новой группы пациентов.

ION717 (эризонерсен) — антисмысловой олигонуклеотид (антисенс), синтетическая цепочка нуклеотидов, которая работает по принципу «выключения» гена на уровне РНК. Препарат Ionis не атакует уже сформированные болезнетворные прионы, которые очень трудно разрушить. Вместо этого он находит матричную РНК (мРНК), ответственную за продукцию нормального белка (PrP). Связываясь с этой мРНК, ION717 воздействует на РНК-азу H — фермент, который расщепляет эту «помеченную» РНК, в результате чего клетка производит значительно меньше белка PrP. Отсутствие этих белков (субстрата) делает дальнейшее распространение болезни невозможным — патогенным прионам просто не из чего образовываться.

Эризонерсен разрабатывается для лечения всех типов прионных заболеваний.

Прионные болезни остаются одной из самых сложных областей современной медицины из-за их необратимой летальности и трудности ингибирования патогенных белков. В этом терапевтическом сегменте также работают другие биотехнологические компании, в частности Gate Bioscience.