Категория: Новости

Акции BridgeBio растут после публикации положительных данных по препарату для лечения карликовости

Дата публикации: 23 февраля 14:00

Фармкомпания обнародовала положительные данные исследования III фазы по оценке инфлигратиниба при ахондроплазии — наиболее распространённой форме карликовости, которая составляет около 70 % всех случаев карликовости с непропорциональным телосложением.

В исследовании III фазы PROPEL 3 с участием детей в возрасте до 8 лет с ахондроплазией ежедневный пероральный приём экспериментального ингибитора FGFR3 обеспечивал увеличение годовой скорости роста примерно на 2 см по сравнению с плацебо. В подгруппе детей в возрасте от 3 до 8 лет также наблюдалось улучшение пропорциональности тела.

Препарат хорошо переносился; серьёзных токсических реакций или случаев выбытия из исследования из-за побочных эффектов не было; исследователи зафиксировали три случая незначительного повышения уровня фосфатов.

«Ахондроплазия — генетическое заболевание, вызванное мутациями FGFR3, которое влияет не только на рост, но и на физическое функционирование и независимость, что может негативно сказываться на жизни человека. Эти лучшие в своём классе результаты подчёркивают трансформационный потенциал инфлигратиниба в отношении аспектов ахондроплазии, выходящих за рамки линейного роста, причём препарат принимается перорально», — отметил главный исследователь PROPEL 3 Рави Саварираян из Научно-исследовательского института детской больницы Мёрдока в Мельбурне (Австралия).

BridgeBio планирует подать заявки на регистрацию инфлигратиниба в США и Европе во второй половине этого года. В случае одобрения препарат может стать пероральной альтернативой Voxzogo (восоритид) от BioMarin, присутствующему на рынке с 2021 года. Этот препарат вводится ежедневно подкожно с коррекцией дозы в зависимости от массы тела.

Voxzogo на сегодняшний день является единственным одобренным препаратом для лечения ахондроплазии в США и Европе и доступен более чем в 50 странах мира. Его одобрили на основе данных об улучшении годовой скорости роста на 1,4–1,5 см по сравнению с плацебо. BioMarin прогнозирует, что продажи Voxzogo за 2025 год могут превысить 900 млн долларов, что выведет его на уровень блокбастера (более 1 млрд долларов) в 2026 году.

BridgeBio также ускоряет планы по исследованию препарата при гипохондроплазии — другой, обычно более лёгкой форме карликовости, опосредованной FGFR3. Гипохондроплазия обычно вызывает менее выраженные симптомы с незначительным влиянием на конечности. По некоторым оценкам, она встречается так же часто, как и ахондроплазия, но реже диагностируется.