Актив Quince Therapeutics не справился с симптомами атаксии-телеангиэктазии

Актив Quince Therapeutics не справился с симптомами атаксии-телеангиэктазии

Экспериментальная терапия Quince Therapeutics провалила исследование третьей фазы при редком генетическом заболевании — атаксии-телеангиэктазии.

Терапия, известная как eDSP (encapsulated Dexamethasone Sodium Phosphate), предполагает использование аппарата, который обрабатывает часть крови пациента, инкапсулируя в неё стероид дексаметазон, после чего она возвращается пациенту. Этот сложный подход был направлен на снижение побочных эффектов ежедневного применения кортикостероидов.

Однако в исследовании третьей фазы с участием 105 пациентов экспериментальное лечение не обеспечило значимого улучшения показателей RmICARS через шесть месяцев по сравнению с плацебо. Quince Therapeutics сообщила, что разница в баллах RmICARS между группами составила -1,30.

После публикации результатов этого исследования компания из залива Сан-Франциско объявила о прекращении разработки этого экспериментального продукта. Это привело к резкому падению акций компании — её капитализация снизилась более чем на 90 %.

Неудача постигла Quince Therapeutics через неделю после того, как о успехе своей терапии атаксии-телеангиэктазии сообщила компания IntraBio. IntraBio разрабатывает для этого показания препарат под названием Aqneursa — модифицированную версию лейцина — и планирует подать заявку на его одобрение при атаксии-телеангиэктазии в апреле.