Остановка диабета и лечение дистрофии Дюшенна: знаковые решения EMA в прошлом году

В прошлом году EMA рекомендовало к применению 104 новых препарата, почти 40% из которых содержали новые действующие вещества. Среди этих решений есть по-настоящему революционные — такие, которые меняют саму парадигму лечения болезней, ранее считавшихся необратимыми.

Вероятно, самым важным стало одобрение теплизумаба (Tzield) — первого препарата, способного отсрочить развитие клинической стадии сахарного диабета 1 типа. Это лекарственное средство разрешено назначать детям от 8 лет.

«Это знаковое регуляторное признание того, что аутоиммунный диабет имеет модифицируемую фазу», — прокомментировала регистрацию Tzield Шанталь Матьё, руководитель отдела клинической эндокринологии Лёвенского университета (Бельгия) и бывший президент Европейской ассоциации по изучению диабета. Она подчеркнула, что для полной реализации потенциала таких препаратов необходим систематический скрининг на островковые аутоантитела, который поможет выявлять кандидатов на лечение теплизумабом ещё до необратимой гибели бета-клеток.

Не менее значимым стало одобрение препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у детей от 6 лет, которые ещё способны ходить — Duvyzt (гивиностат). До недавнего времени лечение этой болезни было исключительно симптоматическим.

Отдельное внимание привлекло решение относительно финастерида и дутастерида — средств от облысения у мужчин. Регулятор подтвердил, что польза этих лекарств перевешивает риски, но обязал предупреждать пациентов о возможности суицидальных мыслей и депрессии и рекомендовать немедленно прекратить лечение при возникновении таких симптомов.

Среди других важных решений года — первый пероральный препарат для лечения послеродовой депрессии, новое средство для болезни клёнового сиропа, инновационный конъюгат против резистентной множественной миеломы, профилактическое средство от наследственного ангионевротического отёка, которое снижает приступы на 80%, а также расширение показаний для тирзепатида на детей и подростков.

На 2026 год агентство определило три приоритета: адаптация регуляторной системы к быстрому технологическому прогрессу, в частности через внедрение искусственного интеллекта; поддержка инноваций для как можно более быстрого вывода новых лекарств на рынок ЕС; а также инвестиции в кадровый потенциал регуляторной сети ЕС.