Agios Pharmaceuticals наконец получила одобрение митапивата при талассемии

Для применения по этому показанию митапиват, уже известный как Pyrukynd, будет продаваться под торговой маркой Aqvesme.

Положительное решение фармрегулятора основывалось на данных ключевого 48-недельного исследования с участием 258 взрослых с трансфузионно-зависимой α- или β-талассемией, которые показали, что препарат хорошо переносится, уменьшает потребность в гемотрансфузиях и повышает качество жизни пациентов с α- или β-талассемией, зависимой или независимой от переливаний крови.

Препарат в целом хорошо переносился в течение периода исследования. Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщали пациенты, были головная боль и проблемы со сном. В одном из испытаний у нескольких человек наблюдались гепатотоксические побочные эффекты, поэтому FDA рекомендует при лечении митапиватом регулярно проверять уровень печёночных ферментов.

Митапиват действует как активатор пируваткиназы R (PKR) — эритроцитарного фермента, ответственного за гликолиз. Этот лекарственный препарат уже одобрен в США под брендом Pyrukynd как средство лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы.

Помимо серповидноклеточной анемии Agios Pharmaceuticals также оценивает митапиват при других редких заболеваниях крови.