Vaderis Therapeutics даёт надежду пациентам с наследственной геморрагической телеангиэктазией

Практически все люди с этим заболеванием страдают от непредсказуемых, частых и изнурительных носовых кровотечений, которые считаются наиболее информативным показателем общей активности болезни.

Для помощи таким пациентам компания разработала пероральный аллостерический ингибитор протеинкиназы B / AKT — энгафертиб (VAD044).

На днях швейцарская компания опубликовала результаты испытания этого кандидата. В 12-недельном исследовании с участием 75 пациентов с НГТ сравнивали две дозы энгафертиба (30 мг или 40 мг один раз в сутки) и плацебо.

К концу исследования ингибитор AKT уменьшил частоту носовых кровотечений примерно на 27 % по сравнению с 18 % в группе плацебо. Эффект был дозозависимым: при приёме 30 мг энгафертиба длительность кровотечений сократилась примерно на 30 %, при 40 мг — на 41 %. В целом к концу 12-й недели 61 % пациентов в группе 40 мг и 37 % в группе 30 мг сообщили, что чувствуют себя «гораздо лучше», тогда как в группе плацебо таких участников было лишь 27 %.

Экспериментальный препарат в целом хорошо переносился, наиболее частым побочным эффектом была лёгкая или умеренная сыпь.

«Это испытание — шаг к улучшению жизни этих пациентов: препарат и безопасен, и эффективен в уменьшении кровотечений при НГТ», — отметили исследователи.

В настоящее время швейцарская биотехнологическая компания готовится к регистрационному (опорному) испытанию энгафертиба и обсуждает его дизайн с регуляторными органами.