Harmony Biosciences потерпела неудачу с синтетическим каннабидиолом

Harmony Biosciences, базирующаяся в Пенсильвании, приобрела ZYN002 в 2023 году в рамках поглощения Zynerba Pharmaceuticals — тогда этот кандидат был известен как Zygel.

Zygel, разрабатывавшийся не только для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы, но и других редких неврологических расстройств, считался первым фармацевтическим синтетическим каннабидиолом в Соединённых Штатах.

С тех пор этот экспериментальный препарат, переименованный в ZYN002, не демонстрировал особых клинических успехов, но Harmony Biosciences всё же надеялась получить его одобрение как средство для смягчения неврологических и поведенческих симптомов у подгруппы пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы (с полным метилированием гена FMR1).

Эти надежды рухнули после неудачного испытания фазы 3, в котором синтетический каннабидиол не достиг первичной конечной точки, поскольку результаты контрольной группы оказались сопоставимыми с результатами группы активного лечения.

Пресс-релиз, опубликованный фармкомпанией по поводу завершения исследования, не содержит комментариев о будущем ZYN002. В нём лишь сообщается, что Harmony Biosciences проведёт всесторонний анализ полного набора данных, чтобы лучше понять результаты. Тем не менее, заявление также не даёт особых оснований для оптимизма относительно дальнейшей судьбы ZYN002, поскольку у компании есть достаточно других программ на поздних стадиях разработки.