Подобрана «потенциально революционная» комбинация препаратов для лечения детей с ахондроплазией

Это промежуточные результаты исследования фазы 2 с участием 21 ребенка с ахондроплазией в возрасте от 2 до 11 лет. 12 пациентов не получали предварительного лечения, остальные 9 были привлечены из предыдущего испытания навепегритида.

Эффект комбинированной терапии препаратами натрийуретического пептида C-типа и соматотропина начал проявляться на 26-й неделе лечения, причем, помимо ускорения роста, у детей отмечалось улучшение пропорциональности тела по сравнению с исходными данными.

Побочные явления, связанные с лечением, наблюдались у 71,4% участников, но ни одно из нежелательных явлений не привело к прекращению лечения. Наиболее распространенными побочными эффектами были эритема в месте инъекции и назофарингит. Ни у одного из участников не отмечалась внутричерепная гипертензия.

Исследователи планируют представить результаты за 52 недели лечения в начале 2026 года.

По мнению некоторых специалистов, даже предварительные результаты описанного испытания можно считать «потенциально революционными». В настоящее время исследователи работают над определением оптимальных доз препаратов и длительности курса лечения.

Обоснование целесообразности проверки двух препаратов в комбинации — доказательство концепции

Синергия между навепегритидом и лонапегсоматропином основана на их комплементарных механизмах действия, которые вместе преодолевают ограничения, вызванные мутацией гена FGFR3 при ахондроплазии. (При карликовости мутация FGFR3 блокирует дифференциацию хондроцитов, ограничивая рост костей, даже если гормон роста стимулирует их образование.)

Лонапегсоматропин (соматропин) способствует рекрутированию стволовых клеток и увеличению количества хондроцитов, а навепегритид (натрийуретический пептид C-типа — CNP), действующий как ингибитор рецепторов фактора роста фибробластов 3 (FGFR3), устраняет тормозящий эффект мутации FGFR3 на рост и дифференциацию хондроцитов. Таким образом, указанные препараты действуют в кооперации: соматропин увеличивает количество хондроцитов, тогда как CNP поддерживает их функциональную активность, что в результате обеспечивает значительное улучшение роста детей по сравнению с монотерапией.