Jazz Pharmaceuticals зарегистрировала инновационный препарат от агрессивного рака мозга

Jazz Pharmaceuticals получила от FDA ускоренное одобрение дордавипрона (Modeyso). Новинку можно назначать для лечения рецидивирующей диффузной глиомы высокой степени злокачественности с мутацией H3 K27M.

Сообщается, что Modeyso стал первым вариантом системной терапии этого агрессивного подтипа рака мозга, который преимущественно поражает детей и молодых взрослых и лечится только лучевой терапией. Медиана выживаемости при диффузной глиоме с мутацией H3 K27M составляет около года.

Одобрение основывалось на объединенном анализе пяти исследований с участием 46 взрослых и 4 детей с рецидивирующими опухолями, ранее получавших лучевую терапию. Взрослые получали 625 мг дордавипрона один раз в неделю, педиатрические пациенты получали дозы, скорректированные по весу, также раз в неделю. Уровень общей реакции на терапию составил 22%. Медиана времени до ответа составила 8,3 месяца, а медиана длительности ответа — 10,3 месяца.

На побочные эффекты, включая усталость (34%), тошноту (18%) и снижение уровня лимфоцитов (14%), жаловались 60% участников. Наиболее распространенными серьезными побочными эффектами были гидроцефалия (8%) и тошнота (8%).

Дордавипрон (ONC201) — пероральный имидопридон, который нарушает метаболизм злокачественных клеток и повышает чувствительность опухоли к иммуно-опосредованной атаке. Это был ведущий клинический актив Chimerix, выкупленный Jazz Pharmaceuticals в первом квартале текущего года. На момент поглощения разработчика досье на препарат, считающийся первым в своем классе, уже находилось на рассмотрении FDA. Также были зафиксированы по одному случаю судорог и легочной эмболии.

В настоящее время Jazz Pharmaceuticals проводит подтверждающее исследование III фазы для оценки эффектов дордавипрона в условиях диффузной глиомы высокой степени злокачественности с мутацией H3 K27M.