Категория: Новости

Синдром VEXAS: азацитидин практически гарантированно обеспечит ремиссию

Дата публикации: 01 июля 18:00

Исследователи оценивали различные препараты, такие как анакинра и тоцилизумаб, но азацитидин оказался наиболее эффективным, поскольку помог снизить зависимость пациентов от глюкокортикоидов.

Синдром VEXAS (Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic) — это редкое аутоиммунное и воспалительное заболевание, впервые описанное в 2020 году. Его название отражает ключевые характеристики: наличие вакуолей в клетках костного мозга, связь с Х-хромосомой, аутоиммунно-воспалительный характер, а также соматическую природу мутаций.

Синдром VEXAS сопровождается рядом неспецифических симптомов: сыпь, эритема, лихорадка, хроническая усталость, недомогание, анемия, тромбоцитопения, макроцитоз, повышенный уровень С-реактивного белка и другие.

На данный момент не существует стандартного протокола лечения синдрома VEXAS — оно сложное и неустоявшееся из-за редкости и системного характера заболевания, вызванного соматическими мутациями в гене UBA1.

Исследование специалистов из Института ревматических и мышечно-скелетных заболеваний Лидса, опубликованное недавно в журнале The Lancet Rheumatology, показывает, что азацитидин, препарат, обычно используемый для лечения миелодиспластических синдромов, обладает значительным потенциалом в лечении синдрома VEXAS.

Авторы работы проанализировали 71 курс лечения 59 пациентов с подтвержденным синдромом VEXAS. Все участники, преимущественно мужчины в возрасте около 71 года, получали лечение в шести крупных медицинских центрах с июля 2014 по октябрь 2024 года. Пациенты получали пять средств: тоцилизумаб, анакинру, азацитидин, барицитиниб или только преднизолон. Основными показателями клинического успеха считались полная ремиссия (отсутствие симптомов, уровень С-реактивного белка ≤10 мг/л и доза преднизолона ≤10 мг/день) и частичная ремиссия (клиническая ремиссия со снижением уровня С-реактивного белка и дозы глюкокортикоидов как минимум на 50%).

Азацитидин показал впечатляющий результат: 91% пациентов (10 из 11) достигли ответа на лечение через 6 месяцев, из них 27% достигли полной ремиссии. Эффективность сохранялась и через 12 месяцев, причем 60% пациентов смогли снизить дозу преднизолона до 5 мг/день или менее.