Sarepta Therapeutics укрепила доказательную базу Elevidys

После ускоренного одобрения Elevidys в 2023 году от компании требовалось предоставить дополнительные данные, в частности, об использовании препарата в группах старших и немобильных детей.

Новые данные, полученные из апостериорного анализа исследования III фазы EMBARK и недавно представленные на ежегодной встрече Американского общества генной и клеточной терапии 2025 года в Новом Орлеане, помогут врачам составить более полную картину эффективности Elevidys.

В частности, Sarepta Therapeutics сообщила о «статистически значимых и клинически значимых» функциональных улучшениях у детей 8–9 лет с мышечной дистрофией Дюшенна, получавших ее препарат генной терапии Elevidys. Эти результаты, по мнению компании, свидетельствуют о «стабилизации или замедлении прогрессирования заболевания».

Так, через год наблюдения пациенты, получавшие Elevidys, продемонстрировали улучшение на 0,37 балла по тесту North Star Ambulatory Assessment — валидированному инструменту для оценки функциональности детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Для сравнения: пациенты контрольной группы, получавшие стабильные дозы пероральных кортикостероидов, показали снижение на 4,38 балла.

Кроме того, пациенты, получавшие Elevidys, продемонстрировали значительные улучшения в других тестах мобильности, а лабораторные анализы показали, что применение препарата Sarepta Therapeutics также обеспечивало устойчивую экспрессию белка микродистрофина, генетической нагрузки Elevidys, на период до 64 недель. Компания отметила, что это свидетельствует о длительности эффекта Elevidys.

Sarepta Therapeutics также предоставила краткий обзор профиля безопасности Elevidys, основанный на двухлетнем наблюдении, отметив, что его результаты соответствовали предыдущему опыту применения препарата во время клинической разработки. По словам компании, побочные эффекты в целом были «управляемыми при условии надлежащего мониторинга».