Vico Therapeutics успешно испытала препарат от болезни Хантингтона

Компания Vico Therapeutics, занимающаяся клинической разработкой препаратов генотерапии, обнародовала промежуточные данные клинического исследования фазы I/IIa по оценке своего кандидата VO659 – экспериментального препарата, созданного для лечения болезни Хантингтона.

VO659 – это аллель-преференциальный антисенс-олигонуклеотид, нацеленный на экспансию повторов CAG, фактор болезни Хантингтона. Он направлен на угнетение трансляции мРНК и снижение уровня мутантного белка, потенциально останавливающего или, по крайней мере, замедляющего прогрессирование заболевания.

Результаты последнего испытания были хоть и промежуточными, но очень положительными – в нем было показано значительное снижение уровня мутантного белка хантингтина в спинномозговой жидкости пациентов, получавших VO659.

В промежуточный анализ были включены данные по безопасности, переносимости и фармакодинамические данные группы, участникам которой ввели дозу VO659 40 мг до 85 дня.

У этих пациентов уровень мутантного белка снизился на 28%. VO659 был признан в целом безопасным.

В настоящее время многоцентровое исследование, предназначенное для оценки безопасности и переносимости VO659 у участников с ранней манифестной болезнью Хантингтона или легкой и умеренной спинномозговой атаксией первого или третьего типа, продолжается. В нем оцениваются фармакодинамические биомаркеры, фармакокинетика и клинические результаты VO659.

В этом году Vico Therapeutics планирует обсудить будущее программы по развитию VO659 с регуляторными органами.

VO659 уже получил от Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и Европейского агентства по лекарственным средствам статус орфанного препарата для лечения болезни Хантингтона.