Financial Times: новые европейские нормы угрожают орфанным препаратам

Более четырех десятков организаций, таких как Cancer Patients Europe, European Association of Urology и World Federation of Hemophilia, призвали Брюссель пересмотреть одобренные в мае 2024 г. правила проведения клинических исследований, которые вскоре вступят в силу.

Заявляется, что нововведения могут осложнить процесс выведения лекарства от редких заболеваний на рынок. В частности, новые правила требуют проведения массовых сравнительных тестов, в том числе с применением плацебо. По информации экспертов, на которых ссылается Financial Times, в случае с орфанными препаратами это нерационально, поскольку это лекарство требуется малому количеству людей и может быть проверено на одной группе пациентов без лишних затрат.

Более того, как считают в правозащитники Alliance for Regenerative Medicine, требование о проведении рандомизированных контролируемых клинических исследований, требующих наличия контрольной группы, просто неэтично, поскольку назначение плацебо человеку с тяжелым, инвалидизирующим и угрожающим жизни заболеванием приносит ему дополнительные страдания.

«При редких заболеваниях односторонние испытания часто необходимы по этическим, практическим и научным причинам», — считает вице-президент Alliance for Regenerative Medicine по связям с общественностью в Европе Паоло Моргезе.

Анализ показал, что примерно 80% одобренных и доступных передовых терапевтических методов в ЕС проверялись в односторонних исследованиях, то есть проводившихся без контрольной группы.

Новые нормы начнут действовать с 12 января следующего года для клинических исследований оценки новейших препаратов и онкопрепаратов, для остальных лекарств — в 2030 году.