«Не идите по короткому пути»: чиновник ЕМА дала советы спонсорам испытаний

Руководитель отдела орфанных препаратов Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) призвала спонсоров заблаговременно начинать сотрудничество с регуляторными органами и тратить «немного больше времени» на разработку своего продукта, а не срезать углы – это повысит шансы успешной регистрации лекарственного средства.

Чтобы избежать задержек при оценке регистрационных заявок, фармацевтические компании, разрабатывающие препараты для лечения редких заболеваний, должны проходить научные консультации EMA и пользоваться услугами поддержки протоколов. Они предоставляются консультативным комитетом агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) по рекомендации рабочей группы по научным консультациям (SAWP) на любом этапе процесса разработки.

Такую позицию озвучила на встрече RAPS Euro Convergence 2024 в Берлине руководитель отдела орфанных препаратов EMA Кристина Ларссон. Она признала, что слишком часто процедура регистрации лекарства от редких заболеваний «занимает достаточно много времени, поскольку есть вопросы» относительно данных.

«Если у вас слишком мало пациентов, вы должны учитывать это, проводя исследования», – сказала она участникам встречи, добавив, что она «не хотела, чтобы исследования поступали в агентство, где мы не можем использовать данные, поскольку было срезано слишком много углов».

Ларссон считает, что спонсоры могут максимизировать свои шансы на регуляторный успех, планируя процесс разработки «ранее», и они должны обсуждать с регуляторами валидность конечных точек исследования для использования в плане статистического анализа – и для этого компании должны тесно сотрудничать ЭМА с ранних этапов развития препарата. .

Она также рекомендовала компаниям разрабатывать лекарство «немного дольше», например, выполнять статистический анализ значимости конечной точки через 12, а не 6 месяцев.