Одобрен новый препарат генотерапии гемофилии

Пациенты, подходящие для лечения новым средством, должны подвергаться определенным критериям. Прежде всего, это люди, имеющие кровотечения и/или повторяющиеся серьезные эпизоды спонтанного кровотечения, несмотря на то, что получают заместительную терапию факторами свертывания IX.

Решение регулятора основывалось на данных исследования, в котором после приема препарата кровотечения полностью прекратились более чем у половины пациентов, ставших независимыми от инфузий факторов свертывания IX. Наблюдение за пациентами будет длиться в течение 15 лет, чтобы исследователи смогли оценить долгосрочное действие и безопасность генотерапии.

Фиданакоген элапарвивек, зарегистрированный под торговым наименованием Beqvez, вводится в виде однократной инфузии. Pfizer получила этот препарат из-за лицензионного соглашения со Spark Therapeutics десять лет назад.

Beqvez – это уже второй генотерапии, одобренный FDA для лечения гемофилии B. Первое средство, Hemgenix (этранакоген дезапарвовик) от UniQure\\CSL, агентство одобрило в ноябре 2022 года. Оба препарата доставляют в организм пациента функциональную копию гена фактора IX с помощью вирусного вектора. В прошлом году также был одобрен препарат генотерапии для лечения гемофилии А – Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) от BioMarin Pharmaceutical. Все одобренные препараты пока не продемонстрировали каких-либо впечатляющих коммерческих успехов.

По информации Pfizer, цена на Beqvez будет составлять $3,5 миллиона – это столько же, сколько было выставлено на Hemgenix. Таким образом, оба продукта станут одними из самых дорогих в мире препаратов.