Novartis представила новые данные по Zolgensma

Швейцарская компания раскрыла результаты нового исследования, направленного на изучение влияния однократной в\\в инъекции Zolgensma (онасемноген абепарвивек) на организм старших и тяжелых пациентов, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА).

В общей сложности в исследовании засчитали 24 ребенка в возрасте до 9 лет (средний возраст составлял 4,69 года) и с весом от 8,5 до 21 кг.

Согласно опубликованным данным, почти все пациенты сохранили или улучшили по сравнению с исходным уровнем моторные показатели через 52 недели после инъекции Zolgensma. Выбывших или умерших не было.

«Большинство пациентов сохранили или улучшили двигательную функцию, что свидетельствует о клинической пользе внутривенного введения онасемногена абепарвовека для тяжелых пациентов со [спинальной мышечной атрофией]», — прокомментировал полученные данные детский невролог Хью Макмиллан, руководивший исследованием.

Эти результаты вошли в набор данных по препарату, которые будут представлены на следующей конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в 2024 году.