Препарат от лобно-височной деменции одобрен FDA по ускоренной процедуре

AVB-101 – препарат генотерапии, предназначенный для остановки прогрессирования заболевания путем доставки через AAV функциональной копии гена GRN путем восстановления синтеза соответствующих уровней програнулина в областях мозга, пораженных лобно-височной деменцией.

Препарат вводится непосредственно в мозг посредством двусторонней интраталамической инфузии под контролем МРТ однократно.

Лобно-височная деменция (ЛВД) — форма слабоумия с ранним началом, которая обычно приводит к смерти в течение 7–13 лет после появления первых симптомов. Люди с этим заболеванием обычно быстро теряют когнитивные способности.

Генетически детерминированная ЛВД, являющаяся основной причиной деменции у людей в возрасте моложе 65 лет, составляет примерно одну треть всех случаев ЛВД и чаще всего связана с аутосомно-доминантными мутациями в трех генах, включая ген програнулина.

До этого времени не существовало модифицирующих заболевание лекарств, одобренных для использования людей, живущих с лобно-височной деменцией, в том числе с мутациями програнулина.

И FDA, и Европейская комиссия предоставили AVB-101 статус орфанного препарата в 2022 году.

AviadoBio недавно объявила, что в европейских странах открыт набор участников в открытое многоцентровое исследование с эскалацией дозы ASPIRE-FTD.