Регулятор ЕС завернул орфанный препарат Ipsen

Европейская комиссия (ЕК) отказала в выдаче регистрационного удостоверения экспериментальному препарату паловаротену.

Паловаротен – селективный агонист гамма-рецептора ретиноевой кислоты (RARγ), разработанный для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, орфанного заболевания, сопровождающихся разрастанием костной ткани и не имеющего удовлетворительных вариантов терапии. Этот проект ранее разрабатывала Clementia Pharmaceuticals, которую Ipsen выкупила феврале 2019 года.

Паловаротен разрешен к применению в Канаде и Объединенных Арабских Эмиратах при прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии. В США он получил статус орфанного препарата и прорывного лекарства, в августе компания ждет окончательное решение о его утверждении в Соединенных Штатах.

Решение европейского регулятора было принято после того, как Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) дал по препарату отрицательное заключение в мае 2023 года.