Novartis купила американского производителя орфанных препаратов

Еще примерно столько же могут составить дополнительные выплаты, зависящие от достижения кандидатов DTx Pharma определенных результатов.

Novartis заявила, что это приобретение расширит ее возможности в области РНК-терапии.

DTx Pharma специализируется на производстве препаратов на основе малых интерферирующих РНК (siRNA). Для решения проблемы ускоренного выведения siRNA-терапевтических препаратов почками компания разработала технологию жирнокислотных лигандов, конъюгированных олигонуклеотидом (FALCON), которая обеспечивает доставку и распределиние препаратов на основе siRNA.

Теперь эти наработки перейдут к Novartis. В заявлении о сделке компания сообщила, что будет использовать FALCON для изучения возможности доставки других лекарств в ткани за пределами печени.

Кроме того, Novartis продолжит разработку ведущего кандидата DTx Pharma – препарата DTx-1252 для лечения редкого заболевания – болезни Шарко-Мари-Тута 1 типа. DTx-1252 стремится стать первым одобренным терапевтическим средством, направленным на PMP22 – основную генетическую причину болезни Шарко-Мари-Тута. В июне этого года FDA присвоило разработке статус орфанного препарата.

По словам генерального директора DTx Pharm доктора Артура Сукоу, препарат подтвердил эффективность на стадии доклинических испытаний. С переходом разработки к Novartis сроки, установленные DTx Pharma, могут быть ускорены, и тогда клинические исследования последних фаз начнутся уже в конце 2023 – начале 2024 года.

«Каждая клетка вашего организма имеет механизм поглощения жирных кислот. Итак, мы подумали, есть ли способ, которым мы можем использовать жирные кислоты, чтобы заставить клетки принять малые интерферирующие РНК, чтобы та подавляла экспрессию генов? Это не таргетирование на клетки, это тип настройки, позволяющий выбирать целевые ткани», — объяснил уникальность препаратов DTx Pharm Сукоу.