Horizon Therapeutics успешно проверила орфанный препарат

В новом испытании один из ведущих препаратов компании UPLIZNA проверялся при редкой неврологической патологии – нейромиелите зрительного нерва со спектральным расстройством (NMOSD).

UPLIZNA (инебилизумаб) — гуманизированное моноклональное антитело, которое связывает B-клеточный поверхностный белок CD19, представляющий собой антиген кластера дифференцировки, необходимый для пролиферации и активации B-клеток. CD19, являясь одним из важнейших B-клеточных маркеров, находится на поверхности почти всех B-клеток и не исчезает после их активации, а участвует в передачи сигналов. В отличие от существующих антител против B-клеточных белков CD20, которые распознают и истощают не слишком большой пул B-лимфоцитов, UPLIZNA воздействует на существенно более широкий спектр иммунных клеток. UPLIZNA — это первый и пока единственный препарат таргетной терапии, направленная на истощение CD19+ В-клеток, одобренный FDA и ЕМА для лечения взрослых с NMOSD и с аутоантителами к аквапорину-4 (AQP4).

В исследовании 3 фазы N-MOmentum были собраны данные МРТ, которые использовались для прогнозирования приступов NMOSD. В группе участников, получавших инебилизумаб, количество активных очагов поражения головного мозга на МРТ-снимках и число относящихся к NMOSD госпитализаций было ниже, чем в контрольной группе.

«Обнадеживает то, что UPLIZNA уменьшил образование таких поражений. Будущие исследования по оценке субклинических результатов помогут внести дополнительную ясность в их связь с активностью заболевания», — отметили исследователи.