GenSight неудачно проверила свой ведущий препарат генной терапии

Для GenSight Biologics наступили непростые времена: спад на рынке усугубился клиническими проблемами, возникшими с ее ведущим продуктом – Lumevoq, препаратом генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера. Это патология вызывается мутацией в гене ND4, которая приводит к отмиранию клеток сетчатки глаза и зрительного нерва и, в результате – к потере зрения.

Клиническая работа, завершенная на данный момент, указывает на то, что Lumevoq улучшает остроту зрения у тех, им лечился. Проблемы возникли в ключевом испытании, где для сопоставления эффективности Lumevoq участники получали препарат в один глаз и плацебо в другой. Удивительно, но острота зрения в глазах, которые получали плацебо, улучшилась, из-за чего исследование нельзя назвать успешным. Исследователи полагают, что вирусный вектор, используемый для доставки препарата, мог доставить его и в «необработанные» глаза.

Компания не раскрыла, как Европейское агентство по лекарственным средствам прокомментировало эти данные.

Так или иначе, GenSight Biologics сейчас выглядит как легкая цель для поглощения: ее рыночная капитализация оценивается всего в размере 37 миллионов долларов США.

Чтобы GenSight Biologics продолжила работу, ей, вероятно, потребуется больше времени, чем ей предоставляют текущие финансовые возможности. Руководство компании также ищет другие способы «значительно сократить операционные расходы в 2023 году».

В феврале компания получила от Европейского инвестиционного банка кредит в размере 8 миллионов евро. Второй транш этого кредита в размере 12 миллионов евро может быть предоставлен позже, если GenSight выполнит определенные условия.