EMA упорядочит требования к неконтролируемым испытаниям, которые используются для регистрации лекарств

Европейское агентство по лекарственным средствам обрисовало в общих чертах некоторые потенциальные проблемы, возникающих в неконтролируемых исследованиях (с одной группой), и возможные варианты их решения.

Аналитический документ EMA пока открыт для общественного обсуждения. По сообщению EMA, после рассмотрения комментариев со стороны общественности окончательный документ будет опубликован где-то в следующем году.

Основное внимание в документе уделяется концепциям и проблемам, связанным с испытаниями с одной группой (single-arm trial \ SAT). Отмечается, что «SAT можно считать приемлемым для получения регистрационного удостоверения» в определенных случаях, хотя таким испытаниям и свойственны «существенные недостатки».

Помимо обсуждения таких моментов, как выбор конечных точек, популяций пациентов и оптимального способа использования внешней информации, EMA изложило ряд «искажений», на которые следует обратить внимание в одногрупповых испытаниях, чтобы снизить их риск.

Одна из погрешностей, на которую указывает EMA, — это систематическая ошибка отсева, т.е. ошибка отбора, вызванная потерей участников, когда отсутствующие данные могут создать трудноразрешимую путаницу. Регулятор рекомендует заранее указать методы обработки недостающих данных, которые не будут переоценивать реакцию на терапию.

Неконтролируемые клинические исследования использовались с разной степенью успеха в США. Например, недавно Incyte удалось утвердить на основе такого испытания препарат от рака. Другие же компании, такие как Y-mAbs Therapeutics, наоборот, столкнулись с противодействием со стороны американского регулятора в связи с несогласием с дизайном опорных испытаний, которые вели к обилию искажающих факторов.