Теперь и для детей: Takeda расширила показания орфанного препарата Takhzyro

FDA одобрило Takhzyro (ланаделумаб) – моноклональное антитело против калликреина, используемое в терапии наследственного ангионевротического отека, которое Takeda заполучила в рамках дорогостоящего поглощения Shire.

Takhzyro предназначен для предотвращения болезненных приступов наследственного ангионевротического отека.

Takhzyro впервые был одобрен FDA в 2018 году для пациентов 12 лет и старше, но с этих пор ланаделумаб можно использовать для лечения детей в возрасте от 2 до 12 лет.

По данным компании, предварительно заполненный шприц с одной дозой рекомендуется использовать каждые четыре недели для пациентов в возрасте от 2 до 6 лет и каждые две недели для пациентов в возрасте от 6 до 12 лет.

Впрочем, аналитики отмечают, что в скором времени у Takhzyro может появиться конкурент, правда, непрямой. В конце прошлого года свой вариант лечения наследственного ангионевротического отека (пока экспериментальный) представила Intellia. Это NTLA-2002, препарат генотерапии для однократного использования, который редактирует ген, экспрессирующий дефектный белок, т. е. устраняет первопричину заболевания.