EMA выпустило руководство по предотвращению повреждений печени на фоне лечения Zolgensma

Новый гайд включает в себя мониторинг функции печени пациентов, прошедших генную терапию, и быструю оценку случаев подозрения на повреждение печени.

EMA выпустило собственное заявление после заседания Комитета по оценке рисков фармаконадзора 12 января:

«Медицинские работники должны незамедлительно обследовать пациентов с ухудшением показателей функции печени и/или признаками острого повреждения печени. Если пациенты не реагируют на лечение кортикостероидами адекватно, лечащий врач должен проконсультироваться с детским гастроэнтерологом или гепатологом и рассмотреть вопрос о корректировке режима кортикостероидов».

В августе прошлого года Novartis подтвердила две смерти в результате острой печеночной недостаточности, которая отмечалась после лечения Zolgensma. Пациенты умерли примерно через 5-6 недель после инфузии препарата генной терапии и примерно через 1-10 дней после того, как врачи начали снижать дозу кортикостероидов.

Представитель Novartis сообщил Endpoints News, что переговоры с EMA продолжаются с тех пор, как Novartis впервые уведомила агентство об этих случаях, и что расследование смерти двух пациентов больше не ведется: гепатотоксичность является известным риском, связанным с применением Zolgensma, и он указан в инструкции.