Vertex, преодолевая неудачи, продвигается вперед в разработке орфанных препаратов

Как и в случае муковисцидоза, этот дефицит альфа-1-антитрипсина связан с генетическими дефектами, приводящими к неправильной укладке белков. Для коррекции этого заболевания Vertex Pharmaceuticals уже создала два соединения, VX-814 и VX-864, однако их испытания провалились.

Последнее исследование запущено после неутешительных результатов двух указанных лекарственных соединений.

Исследование 1 фазы, в котором будут участвовать здоровые добровольцы, предназначено для оценки безопасности препарата и определения его подходящей дозы для дальнейших КИ.

Кроме того, Vertex Pharmaceuticals заявила, что начнет также исследование 2 фазы еще одного препарата, который ранее не продемонстрировал достаточно выраженного терапевтического действия, но все же выглядит не таким безнадежным.

Дефицит альфа-1-антитрипсина является одним из нескольких редких заболеваний, которые пытается вылечить американская компания, пытаясь расширить сферу своей деятельности вне муковисцидоза. Vertex Pharmaceuticals уже добилась определенных успехов в этом направлении, создав несколько кандидатов, хорошо показавших себя в испытаниях при болезни почек и диабете 1 типа.

Также компания близка к успеху в сегменте серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии – препарат, разработанные ею совместно с CRISPR Therapeutics уже близок к регистрации.