Pfizer спишет в утиль экспериментальный кардиопрепарат

Похоже, что миокард – в некотором роде ахиллесова пята Pfizer. На этот раз ее подвел эмпрумапимод (PF-07265803) — антагонист митоген-активируемой протеинкиназы p38 (MAPK).

Он оценивался исследовании 3 фазы REALM-DCM в качестве средства для лечения симптоматической дилатационной кардиомиопатии (ДКМП), опосредованной мутацией в гене LMNA.

LMNA кодирует два структурные белка, ламин А и С. При мутациях этого гена возникает широкий спектр заболеваний, называемых ламинопатиями, к которым относится и ДКМП. ДКМП — распространенная причина сердечной недостаточности, а также наиболее частая причина необходимости пересадки сердца. Одно исследование показало, что около 7,5% пациентов с ДКМП имеют мутации в LMNA. При дилатационной кардиомиопатияи мышцы сердца становятся тонкими и растягиваются, что затрудняет перекачку крови и приводит к сердечной недостаточности. Лекарств, воздействющих на патогенез ДКМП, не существует.

В REALM-DCM участвовали взрослые пациенты с мутациями LMNA и симптоматической ДКМП и имплантированным дефибриллятором; первичной конечной точкой эффективности была выбрана способность пройти тест шестиминутной ходьбы после 24 недель лечения.

Решение прекратить разработку PF-07265803 было принято после того, как промежуточный анализ показал, что препарат вряд ли достигнет первичной конечной точки.