Первые пациенты с серповидно-клеточной анемией начали получать лечение прорывным препаратом

Первые пациенты с серповидно-клеточной анемией были пролечены с помощью препарата кризанлизумаб (Adakveo), который производит Novartis. Adakveo можно применять с 16 лет.

По подсчетам, Adakveo получат 5 000 человек в течение следующих трех лет. Лечение будет проводиться в десяти новых клиниках, специализирующихся на лечении серповидно-клеточной анемии.

 «Я так взволнован и на седьмом небе от счастья, потому что это буквально меняет жизнь для меня и моей семьи», — сказал 62-летний Лури Мурут, ставший одним из первых, кто получил это лекарство.

Кризанлизумаб — гуманизированное моноклональное антитело против адгезивного протеина P-селектина, расположенного на поверхности тромбоцитов и эндотелия сосудов. Ингибирование этого белка снижает адгезивные и агрегирующие взаимодействия между эндотелиальными клетками, тромбоцитами, эритроцитами, серповидными эритроцитами и лейкоцитами, которые приводят к вазоокклюзионным кризам.

Вазоокклюзионный криз, также часто называемый серповидно-клеточным кризисом – ключевой симптом серповидно-клеточной анемии, выражающийся в сужении мелких кровеносных сосудов и возникновению приступов острой боли. Эпизоды вазоокклюзионного криза могут длиться в течение нескольких дней и приводить к повреждению органов и другим долгосрочным осложнениям. Блокирование P-селектина помогает этого избежать.

Adakveo вводится в виде внутривенной инфузии отдельно или в комбинации с гидроксимочевиной/гидроксикарбамидом. В поддерживающем режиме инфузии препарата нужно проводить один раз в месяц.