Новое открытие усовершенствует генную терапию

CRISPR-Cas как прорыв в редактировании генома был отмечен в 2020 году Нобелевской премией. Впрочем, возможности даже самых современных подходов, в том числе CRISPR-Cas, все еще серьезно ограничены.

Не так давно ученые обнаружили у бактерий ферменты, которые можно задействовать в более мощных методах для крупномасштабного редактирования генов. Теперь их коллегам из Техасского университета в Остине удалось применить их уникальную способность для вставки в геном больших участков ДНК, вплоть до целого гена.

Молекулярные биологи из США идентифицировали кластеры генов, которые используют CRISPR для встраивания в разные места генома организма, и назвали их CRISPR-ассоциированные транспозоны (CAST). (Транспозоны – участки ДНК, способные к передвижению в пределах генома). При помощи сверхмощного компьютера исследователи выявили 1 476 CAST.

«С помощью CAST мы могли бы внедрить множество генов, т.н. «генных кассет», которые кодируют множество сложных биологических функций, что открывает возможности для лечения сложных заболеваний, ассоциированных с более чем одним геном», — комментируют полученные результаты исследователи.

Действительно, имея в своем распоряжении такое количество CAST, можно провести «биоразведку» и выяснять, с какими из них проще работать, какие из них будут наиболее эффективны с терапевтической точки зрения. Это позволит разработать новые системы редактирования генома – более точные, эффективные и безопасные.