FDA одобрил орфанный препарат французкой Sanofi

Французская компания Sanofi сообщила, что американский регулятор FDA одобрил препарат Cerdelga, который станет альтернативой ЛС Церезим.

Американский регулятор FDA одобрил Cerdelga для лечения болезни Гоше у взрослых – редкого наследственного заболевания, связанного с нарушением обмена веществ. До этого момента в портфеле Sanofi был лишь один аналогичный препарат – Церезим, одобренный около 20 лет назад.

В FDA отметили, что Cerdelga является новым способом лечения для людей, страдающих болезнью Гоше типа I. Также представители регулятора подчеркнули, что данному ЛС был присвоен особый статус орфанного препарата, что подтверждает заинтересованность FDA в появлении на рынке новых ЛС для лечения редких заболеваний.

Дэвид Микер, президент и генеральный директор Genzyme, дочерней компании Sanofi, которая создала Cerdelga, отметил еще до получения рекомендации от регулятора, что пока неясно, сколько именно пациентов буду переведены на лечение новым препаратом, сообщает vademec.ru.

По расчетам Sanofi, стоимость года лечения препаратом Cerdelga составляет 300 тыc.долл., что примерно равняется году лечения Церезимом.

По данным Bloomberg, в 2013 г. выручка от продаж Церезима составила 914 млн долл. По прогнозам аналитиков издания, к 2020 г. этот показатель может снизиться до 749 млн долл.

Согласно данным Национального Института здоровья (National Institutes of Health, NIH), болезнью Гоше страдает один из 50-100 тыс. человек. По данным Sanofi, в мире данный диагноз поставлен меньше чем 10 тыс. человек. В FDA утверждают, что этот показатель составляет 6 тыс. человек.