Vertex закрывает разработку уже второго орфанного препарата

Одна из крупнейших в мире биотехнологических компаний пытается доказать свою значимость за пределами муковисцидоза, но тщетно: компании пришлось похоронить очередной многообещающий проект, и это уронило стоимость ее акций более чем на 10%.

В попытках диверсифицировать свой портфель, Vertex Pharmaceuticals нацелилась на орфанное заболевание, известное как дефицит антитрипсина альфа-1. Как и в случае муковисцидоза, эта редкая болезнь обусловлена генетическими дефектами, приводящими к неправильной укладке белков. Для коррекции этого молекулярного сбоя Vertex Pharmaceuticals разработала сразу два соединения, VX-814 и VX-864, однако первое из них (VX-814) оказалось неудачным. Оставался VX VX-864, но и он подвел бостонского разработчика.

С технической точки зрения результаты испытания были положительными, поскольку было показано, что экспериментальный препарат способен значительно повысить уровень целевого белка, жизненно важного для здоровья печени и легких у пациентов с редким генетическим заболеванием. И, по сути, полученные данные подтверждают концепцию новой терапии дефицита антитрипсина альфа-1.

Тем не менее, компания признала, что данные, хотя и являются «в целом» положительными, показывают, что экспериментальный препарат недостаточно эффективен, чтобы обеспечить значимое терапевтическое преимущество пациентам с дефицитом антитрипсина альфа-1. По этой причине компания решила закрыть сомнительный проект, хотя пообещала разрабатывать новые молекулы для лечения этого редкого заболевания после «работы над ошибками».

Следует отметить, что в лечении дефицита антитрипсина альфа-1 больше преуспевает Arrowhead Pharmaceuticals: ее кандидату ARO-AAT удалось снизить уровень дефектного белка и других биомаркеров заболевания в КИ 2 фазы.