Takeda инвестировала в стартап, обещающий сделать доступными препараты генной терапии

Несмотря на значительный прогресс, сфера генной терапии по-прежнему в основном ограничивается лечением редких заболеваний. Однако разработчики стремятся выйти за рамки орфанных болезней, и на одного из них обратила внимание одна из из крупнейших фармацевтических компаний мира.

Крупная японская компания решила поддержать стартап Ensoma Therapeutics, который получил финансирование в размере 70 миллионов долларов и подписал программу сотрудничества с Takeda, которая включает до пяти экспериментальных препаратов.

Ensoma Therapeutics разрабатывает метод для превращения препаратов изменяющих гены, которые обычно производятся с помощью сложного и трудоемкого процесса, в готовые продукты. Таким образом, комапния стремится упростить методы лечения как распространенных, так и редких заболеваний, и сделать их более доступными.

В частности, Ensoma Therapeutics продвигает концепцию по созданию более широкого и более разнообразного набор инструментов для создания препаратов генной терапии, чем, например использования существующих аденоассоциированных вирусов и лентивирусов – они используются для доставки в целевые участки генов, но их транспортные возможности очень ограничены. Есть также надежда, что лекарства нового поколения могут быть не только менее дорогостоящими, но и более безопасными для пациентов.