Vertex уступит 10% рынка муковисцидоза конкурентам

Американская Vertex является признанным лидером рынка в обалсти терапии муковисцидоза, однако небольшие биофармацевтические компании готовы составить конкуренцию компании на в этом сегменте препаратов.

Несмотря на то, что Vertex Pharmaceuticals, добившись больших успехов в разработке препаратов класса модуляторов трансмембранного регулятора муковисцидоза, стала бесспорным лидером в сегменте муковисцидоза, все еще есть остается группа пациентов, у которых лекарства производства этой компании не оказывают должного эффекта. Так, даже самый передовой препарат Vertex Pharmaceuticals, триплет Trikafta, эффективен только у 90% пациентов с муковисцидозом.

Остальные десять, как считают аналитики, их «отберут» более мелкие разработчики, такие как Ionis Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals и Translate Bio. Упомянутые компании разрабатывают ингаляционные РНК-таргетированные кандидаты, при помощи которых надеются покрыть целевую аудиторию, до которой не «дотянулась» Vertex Pharmaceuticals.

Избранные проекты по муковисцидозу

Кандидат\ проект Компания Описание Информация
Phase I/II
ARO-ENaC Arrowhead Pharmaceuticals Ингаляционный антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на натриевый канал эпителия КИ фазы 1/2 завершится в августе 2021-го
MRT5005 Translate Bio Ингаляционный трансмембранный регулятор муковисцидоза Данные фазы 1/2 ожидаются к 2021-му
Phase I
IONIS-ENAC-2.5Rx Ionis Pharmaceuticals Ингаляционный антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на натриевый канал эпителия Данные 1 фазы; КИ 2 фазы еще не запущено
Preclinical
Исследовательская программа по муковисцидозу Translate Bio Ингаляционный трансмембранный регулятор муковисцидоза «нового поколения» -
LUNAR-CF Arcturus Ингаляционный трансмембранный регулятор муковисцидоза Исследование запланировано на 2021 год
Исследовательский проект Moderna-Vertex Vertex Pharmaceuticals Ингаляционный трансмембранный регулятор муковисцидоза Расширение сотрудничества в сентябре 2020 года
Источник: EvaluatePharma, clinicaltrials.gov

Как считают эксперты, некоторые из проектов, в том числе разрабатываемые Ionis Pharmaceuticals и Arrowhead Pharmaceuticals, дают надежду, что новые препараты окажутся эффективными у оставшихся 10% пациентов с муковисцидозом.