Экспериментальному препарату Arrowhead Pharmaceuticals удалось восстановить печень

Экспериментальный препарат ARO-AAT снижал уровень мутантного белка и других биомаркеров заболевания у четырех пациентов, участвовавших в испытании второй фазы.

В частности, Arrowhead Pharmaceuticals сообщает о 93-процентном снижении уровня дисфункционального белка AAT в крови и 95-процентном – в ткани печени. У троих из четырех пациентов наблюдалось значительное (до 97%) снижение крупных белковых структур, называемых полимерами, и это стало неожиданностью: сами разработчики ранее предполагали, что это испытание может не обеспечить положительных результатов на столь раннем этапе. Компания также сообщила, что уровень ферментов печени, основной конечной точки исследования, снизился на 66%, а признаки фиброза – более чем на 20%.

В то же время Arrowhead Pharmaceuticals не раскрыла все данные, что означает, что результаты исследования следует интерпретировать с осторожностью. Дополнительные данные появятся в конце этого года – Arrowhead считает, что с ними ей удастся убедить регулирующие органы разрешить рационализировать клиническую программу этого кандидата. Похожие проекты сейчас разрабатывают также Vertex Pharmaceuticals и Dicerna Pharmaceuticals.