Категория
Новости

Препарат против гемофилии от Pfizer и Sangamo может повторить судьбу кандидата Biomarin

Дата публикации
Количество просмотров
541

Pfizer и Sangamo долгое время позиционировали свой экспериментальный препарат генной терапии гемофилии A гироктокоген фителпарвовек (SB-525) как лучший в своем классе. Однако, новые данные показывают, что его эффективность может снижатся со временем.

Оказалось, что у пяти пациентов, получавших самую высокую дозу препарата, снижался уровень фактора VIII (фактора свертывания крови, который отсутствует при гемофилии А), хотя Pfizer при этом отметила, что у пациентов, получавших эту дозу, не отмечалось кровотечений. Но похоже, что со временем уровень фактора VIII может снижаться еще больше, хотя эффективность SB-525 доказанно сохраняется в течение 52 недель.

На основании последних результатов, которые охватывают всего пять пациентов, трудно сделать однозначные выводы. Но это то, что, несомненно, следует заняться Pfizer и Sangamo в первую очередь, чтобы избежать судьбы, постигшей конкурирующий препарат Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) от Biomarin.

В настоящее время Pfizer набирает пациентов в шестимесячную инициирующую часть исследования III фазы, где первичной конечной точкой является годовая частота кровотечений. Компания планирует ввести дозу первому пациенту в конце этого года и представить результаты в 2022 году.