- Категория
- Новости
FDA завернуло препарат генной терапии гемофилии от BioMarin
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
596
Как оказалось, не одни лишь конкуренты BioMarin сомневаются в надежности препарата генной терапии гемофилии А от BioMarin – у американского регулятора тоже с этим возникли проблемы.
FDA отклонило заявку BioMarin на валоктокоген роксапарвовек (валрокс), что резко обрушило стоимость акций разработчика, снизив рыночную капитализацию компании на более чем 7 миллиардов долларов США.
По словам представителей компании, их обескуражило требование предоставить данные двухлетних наблюдений после исследования фазы III. Ранее эффективность препарата уже подвергали сомнению, так как у некоторых пациентов, получавших валрокс, впоследствии отмечалось снижение выработки фактора свертывания крови VIII. Теперь разработчику придется собирать новый пакет документов, что задержит утверждение препарата как минимум до 2022 года.
Руководство BioMarin заявило, что по-прежнему в высшей степени уверено в том, что им удалось продемонстрировать достаточно долгосрочный эффект валрокса.
Неудача BioMarin на руку конкурентам, Sangamo и Pfizer: задержка с валроксом дает им прекрасную возможность наверстать упущенное, хотя также, вероятно, поднимет планку требований для всех кандидатов генной терапии гемофилии.