FDA утвердило первый пероральный препарат от спинальной мышечной атрофии

Американский регулятор одобрил применение препарата Evrysdi для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Evrysdi (рисдиплам) можно использовать для лечения всех пациентов с СМА, начиная с двухмесячного возраста, независимо от тяжести или формы СМА. Таким образом Evrysdi стал первым пероральным лекарством, предназначенным для лечения этого редкого генетического заболевания.

Максимальная стоимость терапии рисдипламом обойдется американским пациентам по 340 000 долларов в год (окончательная цена зависит от веса пациента, и в большинстве случаев она будет ниже). На первый взгляд, озвученная сумма выглядит не так пугающе, как цены, установленные на два других продукта, уже утвержденные FDA для лечения спинальной мышечной атрофии.

Кроме того, новый препарат производства Roche \ PTC Therapeutics (швейарский фармгигант лицензировал эту молекулу у PTC Therapeutics, которая будет получать роялти от продаж лекарства) выглядит более удобным в условиях пандемии коронавируса. Дело в том, что регулятор разрешил проводить лечение Evrysdi в домашних условиях, что избавляет от необходимости выстаивать очереди на обследования в больницах, все еще работающих в кризисном режиме.

Наиболее распространенными побочными эффектами рисдиплама, наблюдаемыми в клиничесткх исследованиях младенцев, были инфекции верхних дыхательных путей, пневмония, запор и рвота; у пациентов старшего возраста – лихорадка, диарея и сыпь.