Inozyme Pharma исправит дефекты минерализации костей

Ведущий кандидат бостонской компании, INZ-701, представляет растворимый генно-инженерный белок, разработанный для коррекции дефектов в процессе минерализации костной ткани, связанные в основном с мутациями в генах ENPP1 и ABCC6. Он пока еще находится на доклинической стадии развития – Inozyme Pharma ожидает получить от европейского и американского регуляторов разрешение на проведение клинических исследований в США и Европе во второй половине этого года.

INZ-701 предназначен для применения в виде подкожных инъекций, и, по заявлению производителя, обладает высокой биодоступностью, которая позволяет достичь стабильных концентраций белка в крови с течением времени. Скорее всего, препарат потребует еженедельного введения, что будеь достаточно удобно для пациентов с расстройствами минерализации костной ткани.

Недавно Inozyme Pharma объявила о приобретении некоторых активов Alexion Pharmaceuticals, корректирующих дефицит экспрессии гена ENPP1 – это приобретение дополняет INZ-701.