Merck купила препараты от бокового амиотрофического склероза и деменции

По результатам соглашения разработчик экспериментальных препаратов может получить от фармгиганта до 500 миллионов долларов США, в которые также входит неуказанный авансовый платеж. Кроме того Merck & Co. инвестирует в очередной раунд финансирования Yumanity Therapeutics.

Продукты, лицензированные Merck & Co. – препарат от бокового амиотрофического склероза (БАС) и средство против лобно-височной дегенерации (формы деменции) – находятся на ранних стадиях разработки.

Yumanity Therapeutics – биотехнологический стартап, основанный шесть лет назад бывшим генеральным директором Onyx Pharmaceuticals Тони Коулзом и выдающимся исследователем Сьюзен Линдквист, которая умерла в 2016 году. Исследовательская деятельность молодой компании сосредоточена на биологии аномально свернутых белков, теме, которой посвятила свою жизнь Линдквист.

Для поиска молекул и биомаркеров нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера и паркинсонизм, Yumanity Therapeutics использует генетически модифицированные дрожжи и нейроны человека: подобный тип первичного скрининга потенциальных лекарственных соединений на сегодня считается наиболее информативным. Так, реакция указанных клеток на токсичность очень схожа, поскольку задействованные при нейродегенеративных расстройствах сигнальные пути высоко консервативны у эукариот, будучи почти идентичными для процессов белкового гомеостаза, транспорта протеинов, функций РНК и митохондрий. В экспериментах дрожжи, одноклеточные эукариоты с превосходной генетической манипулируемостью, подвергаются воздействию токсичных белков, релевантным тем, что вызывают процессы нейродегенерации у человека. Получающаяся надежная и легко поддающаяся оценке модель впоследствии изучается для выявления молекулярных взаимодействий, которые затем экстраполируются на человека.

Стартап начал свое первое испытание на людях, в котором проверяется препарат от болезни Паркинсона под кодом YTX-7739, в прошлом году. Другой ведущий кандидат компании, предназначенный для лечения деменции с тельцами Леви, может войти в первую фазу испытаний в 2021 году. Продукты, проданные фармгиганту, не так далеко продвинулись в разработке как эти два кандидата, которые пока проверялись только в доклинических исследованиях. Недавнее соглашение с Merck & Co. – первая крупная для Yumanity Therapeutics сделка.