Celgene получила одобрение FDA на перспективный препарат от миелофиброза

Спустя шесть лет после того, как Sanofi остановила работу над федратинибом, который в ходе КИ имел ряд серьезных проблем с безопасностью, ученый, создавший данный препарат сумел доказать его безопасность и получить одобрение FDA на него.

К жизни препарат вернул его создатель, Джон Худ (John Hood), первоначально спроектировавший этот высокоселективный ингибитора Янус-киназы 2 (JAK2). К сожалению, федратиниб доставил много проблем с безопасностью, и в 2013 году клинические исследования экспериментального препарата пришлось остановить после того, как у нескольких пациентов начала развиваться энцефалопатия Вернике – опасное неврологическое нарушение, связанное с дефицитом витамина B.

Исследования свойств федратиниба были заморожены вплоть до начала 2106 года, когда Худ решил основать свою собственную компанию Impact Biomedicines и вернуть права на разработку препарата. После этого ученый доказал, что побочные эффекты, которые так встревожили регулятора в 2013 году, связаны с небольшим числом случаев метаболических нарушений у пациентов, а также предоставил положительные данные об эффективности кандидата. В начале 2018 года он продал свою компанию, и права на федратиниб перешли к покупателю.

Молекула теперь является собственностью Celgene, а Celgene, как известно, принадлежит Bristol-Myers Squibb. (Как считают некоторые эксперты, Bristol-Myers Squibb сочла этот препарат одним из лучших препаратов поздней стадии разработки в портфеле Celgene.)