Уникальное лекарство от ожирения доказало свою эффективность

Менее чем через два года после своего дебюта ведущий экспериментальный препарат биофармацевтической компании из Бостона Rhythm Pharmaceuticals прошел два опорных испытания в группе пациентов с редкими формами ожирения, обусловленными генетическими нарушениями.

Препарат сетмеланотид, вводимый ежедневно инъекционным путем, оценивался в двух аналогичных клинических исследованиях в течение одного года. Первичная конечная точка исследований заключалась процентном соотношении участников, достигших по меньшей мере 10% потери веса с помощью экспериментального препарата.

Сетмеланотид является циклическим пептидом, состоящим всего из восьми аминокислот, и первым в своей группе агонистом рецептора меланокортина-4 (MC4R). Препарат активирует MC4R, часть сигнального пути лептина-меланокортина, который, как считается, регулирует метаболизм и пищевое поведение и играет ключевую роль в регуляции веса, увеличивая расход энергии и снижая аппетит.

Определенные варианты генов, таких как проопиомеланокортин (POMC) и рецептор лептина (LEPR) нарушают функцию сигнального пути лептина-меланокортина и связаны с неослабевающим голодом (гиперфагией)ы и тяжелым ожирением с ранним началом. В двух опорных исследованиях сетмеланотида приняли участие группы пациентов с мутациями в этих генах.

Rhythm Pharmaceuticals, которая также разрабатывает формулу для еженедельного приема сетмеланотида, готовится завершить досье на маркетинговую заявку FDA к концу этого года или в первом квартале 2020 года. Производитель параллельно готовит документацию для европейского регулятора.

В компании рассчитывают, что пиковые продажи препарата составят до 750 миллионов долларов, но при этом планируют расширить группу потенциальных пациентов и увеличить продажи до более чем 1 млрд долларов США.